A medicina registrou um avanço histórico no tratamento da doença de Huntington, condição hereditária e neurodegenerativa ainda sem cura. Pesquisadores da University College London (UCL), em parceria com a farmacêutica holandesa uniQure, divulgaram nesta quarta-feira (24/9) resultados promissores de uma terapia genética experimental chamada AMT-130.
No ensaio clínico de fase I/II, 29 pacientes em estágio inicial receberam uma única aplicação do tratamento. Três anos depois, os resultados indicaram uma redução de 75% na progressão da doença. Na prática, sintomas que avançariam em apenas um ano levaram quatro anos para se manifestar — um ganho que pode representar décadas adicionais de qualidade de vida.
Além de conter os impactos motores, os participantes mostraram melhora de memória, raciocínio e preservação de funções básicas, como andar e falar. Exames também apontaram sinais de proteção neuronal, incluindo uma queda de 8,2% nos níveis do marcador de degeneração cerebral NfL.
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Segurança e próximos passos
O procedimento, que pode durar até 18 horas, foi considerado seguro. Desde 2022, não foram registrados efeitos adversos graves relacionados ao tratamento, exceto complicações ligadas à cirurgia necessária para aplicação do medicamento diretamente no cérebro.
Com base nesses resultados, a uniQure pretende solicitar o registro da terapia à Food and Drug Administration (FDA) em 2026. Caso seja aprovada, a terapia poderá chegar ao mercado norte-americano ainda no mesmo ano, com prioridade de análise devido ao caráter raro e devastador da doença.
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Impacto para pacientes e famílias
Atualmente, não existem tratamentos capazes de retardar a progressão da doença de Huntington, apenas medicamentos para aliviar sintomas. Estima-se que entre 13 mil e 19 mil brasileiros carreguem o gene causador da enfermidade e que outras 95 mil pessoas possam desenvolvê-la futuramente.
Para especialistas, os dados representam um marco. “Esses resultados indicam que o AMT-130 tem o potencial de transformar a vida de indivíduos e famílias afetadas pela doença”, afirmou a neurologista Sarah Tabrizi, diretora do Centro de Doença de Huntington da UCL.
