Um avanço significativo no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal, foi relatado recentemente. A doença, de origem genética e progressiva, compromete os neurônios motores e pode levar à perda severa de função muscular. Contudo, um novo caso trouxe esperança para pacientes e especialistas na área.
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Antes mesmo do nascimento, uma mãe recebeu tratamento com o medicamento Risdiplam, que tem como função estimular a produção da proteína SMN. Essa proteína é essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, evitando a degeneração causada pela AME.
Após seis semanas de tratamento no útero, a recém-nascida veio ao mundo sem sinais de fraqueza muscular. Ademais, continua sob acompanhamento e mantendo o uso do medicamento para assegurar seu desenvolvimento saudável.
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Este caso, documentado no New England Journal of Medicine, abre caminho para novas estratégias de intervenção precoce em doenças genéticas graves. Assim, especialistas acreditam que tratamentos administrados ainda na gestacão podem mudar significativamente o prognóstico de condições raras como a AME.
