Um estudo clínico aponta para a desaceleração contínua na progressão da doença de Huntington.
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O ensaio, realizado por cientistas da University College London (UCL) em parceria com a uniQure, uma empresa de terapia genética sediada na Holanda e nos EUA, apresentou que pacientes que receberam o tratamento apresentaram 75% menos progressão da doença em geral, em comparação a um grupo semelhante de pessoas com Huntington que não estavam recebendo o tratamento.
A doença neurodegenerativa fatal, que é causada por uma única mutação no gene HTT, não havia tratamentos eficazes para prevenir ou tratar a condição até então. Os filhos de pais com o diagnóstico têm 50% de chance de herdar a mutação, e os sintomas geralmente começam a aparecer na meia-idade.
Chamada de AMT-130, a primeira terapia genética a ser testada em pessoas com Huntington. O ensaio clínico de Fase I/II avaliou o medicamento em 29 pacientes após 36 meses de tratamento. A equipe descobriu que o AMT-130 é geralmente bem tolerado pelos participantes do estudo e tem um perfil de segurança administrável. Espera-se que uma única dose dure a vida inteira de uma pessoa.
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“Este resultado muda tudo. Com base nesses resultados, parece provável que o AMT-130 seja o primeiro tratamento licenciado para retardar a doença de Huntington, que é algo verdadeiramente transformador. Se isso acontecer, precisamos trabalhar arduamente para disponibilizá-lo a todos que precisam”, disse o professor Ed Wild, pesquisador principal do Centro de Doença de Huntington da UCL.
